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국내 연구진이 동물실험을 통해 유전자 가위로 질병을 유발하는 유전자를 제거해 난치성 눈 질환을 예방할 수 있음을 확인했다. 이 방법이 인체에서도 효과를 발휘해 각종 난치병을 근본적으로 치료할 수 있을지 기대된다.

김진수 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단장(서울대 화학부 교수)과 김정훈 서울대병원 교수 공동 연구팀은 "원하는 유전자만 선택적으로 잘라내는 효소인 '유전자 가위'로 난치성 안과 질환인 노인성 황반 변성을 예방·치료하는 방법을 개발했다"고 21일 밝혔다. 연구 결과는 국제학술지 '네이처 커뮤니케이션스' 최신호에 실렸다.

노인성 황반 변성은 망막에서 빛을 받아들이는 황반의 기능이 떨어지면서 시력이 저하되고 심하면 아예 눈이 보이지 않게 되는 병이다. 혈관이 없어야 할 황반에 혈관이 생기면서 실명을 일으키는 것으로 알려졌다. 이 병은 50대 이상 인구 중 1%가 걸리는데, 줄기세포 치료제 개발이 진행되고 있지만 아직까지 근본적인 치료약은 나오지 않았다.

연구진은 실험용 생쥐의 눈에 '크리스퍼 유전자 가위'라는 절단 효소를 직접 주입했다. 유전자 가위에는 마치 이가 들어맞는 지퍼처럼 황반에 혈관을 만드는 유전자에만 결합하는 유전물질이 있다. 둘이 결합하면 효소가 그 부분만 잘라낸다. 연구진은 유전자 가위 주입 후 쥐의 황반에서 혈관 크기가 줄어드는 것을 확인했다. 혈관이 새로 생기지도 않았다. 김 단장은 "유전자 가위는 앞으로 실명 치료뿐 아니라 간암이나 루게릭병 등 다양한 장기의 난치병 치료에 활용할 수 있다"고 말했다.